Patienten für Patienten
Wir vertreten national und international die Interessen von Patienten. Auf nationaler Ebene setzen wir uns unter anderem für die Zulassung der immunsuppressiven Kombinationstherapie eingesetzte Pferde-ATG (ATGAM®) in Deutschland ein, welche in den Leitlinien der DGHO als Erstlinientherapie genannt wird. Studien zeigen bei diesem Medikament eine signifikant höhere Ansprechrate bei der Behandlung von Aplastischer Anämie als bei der Nutzung von Kaninchen-ATG, welches häufig stattdessen verwendet wird. Die Zulassung ist vom Hersteller bei der EMA (Europäische Arzneimittelbehörde) beantragt und das Verfahren befindet sich derzeit in der zweiten Extension. Jedoch liegt von dieser Seite kein dringliches wirtschaftliches Interesse vor, die Zulassung voranzutreiben. Dies liegt an der geringen Verwendung des Medikaments, was mit dem Einsatz bei eben nur dieser einen seltenen Erkrankung zusammenhängt.
Sollte bei Ihnen als Patient statt des Pferde-ATG Kaninchen-ATG in der immunsuppressiven Kombinationstherapie eingeplant werden, sollten Sie Ihrem behandelnden Arzt mitteilen, dass Sie auf eine Behandlung mit ATGAM® bestehen. Sollten Ihr Arzt und Ihr Krankenhaus nicht in der Lage sein, die Krankenkasse von der Kostenübernahme zu überzeugen, wenden Sie sich gerne so schnell wie möglich an uns.
Auch in anderen Fällen, in denen Ihre Krankenkasse eine Kostenübernahme verweigert, setzen wir uns gerne für Sie ein!
PNH betrifft Menschen weltweit. Die Stiftung lichterzellen ist aus diesem Grund auf internationaler Ebene engagiert, und ist ein aktives Gründungsmitglied der PNH Global Alliance. Diese hat ihren Sitz in den Niederlanden und ist dort bei der Handelskammer in Amsterdam als formale Vereinigung eingetragen. Die Stiftung unterstützt die PNH Global Alliance finanziell. Im Rahmen dieser globalen Allianz stehen wir bisher mit Patientenorganisationen aus sieben Ländern in regelmäßigem Austausch und kommunizieren mit weiteren, die hoffentlich in Zukunft Mitglieder werden.
Zurzeit beschränkt sich die PNH Global Alliance in ihren Aktivitäten inhaltlich auf die Erkrankung PNH, da aktuell sich spezifisch für die Behandlung und das Management von PNH viele Veränderungen stattfinden und eine starke globale Patientenvereinigung entscheidenden Einfluss nehmen kann. Wir hoffen jedoch, die Vereinigung irgendwann auf Aplastische Anämien auszuweiten, da auch viele der anderen Mitglieder beide Erkrankungen vertreten.
Die PNH Global Alliance hat sich folgende Ziele gesetzt:
- Maximierung des Zugangs und der Verfügbarkeit von Medikamenten für alle PNH-Patienten weltweit, denn in den meisten Ländern der Welt steht kein spezifisches Medikament zur Verfügung.
- Förderung der Forschung und Entwicklung von Medikamenten und Verfahren zur Behandlung und Heilung von PNH.
- Einsatz für die frühestmögliche aktive Einbeziehung von PNH-Patientenvertretern in den Forschungs- und Entwicklungsprozess von Medikamenten, damit diese Medikamente:
- Die unerfüllten Bedürfnisse der Patienten besser widerspiegeln.
- Klinische Outcome-Messungen berücksichtigen, die für Patienten relevant sind.
- Das Patientenerleben mit den verschiedenen Medikamenten und Substanzen messen (vorzugsweise mit einem PNH-relevanten Lebensqualitätsfragebogen, der bereits vorliegt, aber noch nicht hinreichend Anwendung findet).
- In ihrer Darreichungsform für Patienten akzeptabel sind.
- Beteiligung an den Zulassungsprozessen der relevanten Behörden, um die aus Patientensicht wesentlichen Argumente beizutragen.
- Beteiligung an der Bewertung durch die Regulierungsbehörden, einschließlich der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA), der Arzneimittelzulassungsbehörde (MHRA), Health Canada und der US Food and Drug Administration (FDA), damit die aus Patientensicht entscheidenden Zulassungsanträge eingereicht werden.
- Vertretung bei Gruppen und Veranstaltungen, die für die PNH-Gemeinschaft relevant sind, einschließlich der Internationalen PNH-Interessengruppe (IPIG), um die aus Patientensicht wesentlichen Beiträge einzubringen.
- Sich über die neuesten Entwicklungen in der Forschung zur Verbreitung in der Patientengemeinschaft zu informieren.
Als Vertreter der PNH Global Alliance hat die Stiftung bereits an verschiedenen Studien mitgearbeitet und unsere Geschäftsführerin Pascale Burmester ist als Vertreterin der PNH Global Alliance Mitglied des Vorstands des internationalen PNH-Registers. Sie nimmt regelmäßig an verschiedenen Kongressen teil, um auf dem aktuellsten Stand der Medizin zu bleiben. Für die im Rahmen dieser Tätigkeiten notwendige Zusammenarbeit mit Wirtschaftsunternehmen der Pharmaindustrie haben wir bestimmte Grundsätze erarbeitet, um die Neutralität der Stiftung nicht zu gefährden und dennoch die notwendigen Beratungen von Forschungsprojekten anzubieten.