Eine wahrscheinlich ebenfalls durch das eigene Immunsystem verursachte Schädigung der Stammzellen im Knochenmark führt dazu, dass zu wenig oder gar keine Blutzellen mehr gebildet werden. Im Knochenmark entwickeln sich also kaum noch neue Blutzellen, das Mark wird „aplastisch“ (Aplasie = „Nichtausbildung“) und es kommt zu „Blutarmut“ (Anämie). Da pro Tag bei gesunden Patienten hunderte Milliarden Blutzellen gebildet werden, kommt es bei Patienten mit Aplastischer Anämie zu einem deutlichen Abfall der weißen Blutkörperchen (Abwehrzellen), roten Blutkörperchen (Sauerstofftransporter) und Blutplättchen (regulieren die Blutgerinnung). Patienten mit AA leiden beispielsweise unter schweren Infektionen, Müdigkeit, Schwäche und vermehrten Blutungen und müssen bei Bedarf Bluttransfusionen erhalten. AA und PNH, das sogenannte AA/PNH-Syndrom, treten häufig gemeinsam auf, wobei eine der beiden Erkrankung „überwiegt“ und das klinische Bild dominiert.

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